ความผิดปกติทางพันธุกรรม

สารประกอบที่รบกวนการจับตัวของ SpCas9 กับ DNA และด้วยการพัฒนาชุดทางชีวเคมีและการตรวจปริมาณเซลล์ระดับสูง ตัวยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กโปรตีนต่อต้านที่ค้นพบก่อนหน้านี้ สารประกอบใหม่นี้ช่วยให้สามารถควบคุมการกลับตัวและขึ้นอยู่กับปริมาณของเทคโนโลยีที่ใช้ SpCas9 รวมถึงการประยุกต์ใช้สำหรับการแก้ไขยีนการแก้ไขพื้นฐานและการแก้ไขในเซลล์

การศึกษาเหล่านี้วางรากฐานสำหรับการระบุอย่างรวดเร็วและการใช้สารยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กกับทั้ง SpCas9 และนิวเคลียสที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR รุ่นต่อไปสารยับยั้งโมเลกุลขนาดเล็กที่กำหนดเป้าหมายนิวเคลียสที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR มีศักยภาพสำหรับการใช้อย่างกว้างขวางในการวิจัยขั้นพื้นฐานชีวการแพทย์และการป้องกันประเทศรวมถึงการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีชีวภาพ ปัจจุบัน SpCas9 กำลังได้รับการพัฒนาเป็นตัวแทนการบำบัดด้วยยีนสำหรับหลายเงื่อนไขรวมถึงเอชไอวี, ความผิดปกติของการมองเห็น, กล้ามเนื้อเสื่อมและความผิดปกติทางพันธุกรรมอื่น ๆ