การถ่ายทอดความผิดปกติของเลือด

การทำให้การรักษาด้วยยีนมีประโยชน์มากขึ้นโดยลดความซับซ้อนของวิธีการส่งคำแนะนำการแก้ไขยีนไปยังเซลล์ การใช้อนุภาคนาโนทองคำแทนไวรัสใช้งานพวกเขาได้อย่างปลอดภัยส่งเครื่องมือยีนแก้ไขในรูปแบบห้องปฏิบัติการของเอชไอวีและได้รับการถ่ายทอดความผิดปกติของเลือด การใช้อนุภาคนาโนทองคำที่เต็มไปด้วย CRISPR ในการแก้ไขยีนในเซลล์ต้นกำเนิดเม็ดเลือดที่หายาก

แต่ทรงพลังซึ่งเป็นแหล่งที่มาของเซลล์เม็ดเลือดทั้งหมด อนุภาคนาโนทองคำที่นำพา CRISPR นำไปสู่การแก้ไขยีนที่ประสบความสำเร็จในเซลล์ต้นกำเนิดเลือดโดยไม่มีพิษ ในขณะที่การบำบัดด้วยยีนทำให้พวกเขาผ่านการทดลองทางคลินิกและพร้อมให้บริการแก่ผู้ป่วย ยีนบำบัดสามารถเข้าถึงผู้คนหลายล้านคนทั่วโลก ฉันต้องการค้นหาสิ่งที่เรียบง่ายกว่าซึ่งเป็นสิ่งที่จะส่งมอบการตัดต่อยีนไปยังเซลล์ต้นกำเนิดเลือด ในขณะที่ CRISPR ทำให้มันเร็วขึ้นและง่ายขึ้นในการส่งมอบการดัดแปลงพันธุกรรมอย่างแม่นยำให้จีโนม แต่ก็ยังมีความท้าทาย การรับเซลล์เพื่อยอมรับเครื่องมือแก้ไขยีน CRISPR นั้นเกี่ยวข้องกับไฟฟ้าช็อตขนาดเล็กที่สามารถสร้างความเสียหายและแม้กระทั่งฆ่าเซลล์